2025年6月10日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發布 《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》，首次在法規層面明確了“先進治療藥品”（Advanced Therapy Medicinal Products，ATMPs）的定義和分類標準。這一監管框架的建立，標志著我國在細胞與基因治療這一前沿領域邁入與國際先進水平“并跑”的新階段。

CDE將“先進治療藥品”定義為：符合藥品管理規定，按藥品路徑研制生產，經體外操作生產并在人體內發揮預期功能的細胞治療藥品、基因治療藥品，以及采用其他基于微生物、細胞、基因或組織工程等創新技術生產的藥品。這份征求意見稿首次系統構建了我國先進治療藥品的分類體系，將其劃分為三大類別：

1. 細胞治療藥品（CTMPs）：包括非基因修飾細胞藥品（如干細胞療法）和體外基因修飾細胞藥品（如CAR-T）；

2. 基因治療藥品（GTMPs）：涵蓋核酸類藥品（如mRNA藥物）、病毒載體類藥品（如AAV載體療法）、溶瘤微生物類藥品以及基因編輯類藥品；

3. 其他創新類別：包括組織工程藥品、新生抗原類治療藥品等前沿方向；

CDE在文件中特別強調，我國對“先進治療藥品”的分類體現了前瞻性和包容性，為新技術/新產品/新模式預留了接口或空間。

• 封閉式完成細胞分離、洗滌、配液（適用CAR-T/TIL/NK細胞），避免人工操作污染；

• 配備多樣化的程序，靈活使用，可滿足不同的應用需求；

• 全程操作數據可追溯，確保合規的記錄生產數據。

• 集成實時監測 + 一次性生物反應袋，確保擴增過程無菌可控；

• 密度達到 >10 x 10⁶ 個細胞/mL，體積最大可達 25 L，可在低強度環境中實現無損液體混合、培養基灌流和有效的氧氣輸送。

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